今年的諾貝爾化學獎授予了有“基因魔剪”之稱的基因編輯技術CRISPR/Cas9。

　　“這個基因編輯工具擁有巨大能量，會影響到我們每個人。它不僅在基礎科學領域引發(fā)了變革，還產生了很多創(chuàng)新性成果，并將帶來具有獨創(chuàng)性的新治療方法?！敝Z貝爾化學獎評選委員會10月7日在新聞公報中說。

　　當天，兩名女性科學家——法國的埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和美國的詹妮弗·杜德納（Jennifer A． Doudna）因其在“基因組編輯方法研究領域作出的貢獻”而成為新晉諾獎得主。

　　基因編輯技術早在20世紀90年代就已出現，但曾經非常耗時，甚至難以完成。利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，可在幾周時間內改變生命的密碼——脫氧核糖核酸（DNA）。

　　CRISPR/Cas9技術徹底改變了生物學研究，并催生了新一代生物醫(yī)療企業(yè)的發(fā)展。

　　中科院上海巴斯德研究所一位研究員對第一財經記者表示：“CRISPR/Cas9尚未被作為疾病臨床診斷使用，但很多概念正在被驗證，比如對于寨卡、新冠以及癌癥的診斷，顯示了其靈敏性；對于遺傳疾病的修正或極具爭議的人類基因改造，也取得了積極的概念驗證?！?/p>

　　他還表示，CRISPR/Cas9已成為研究實驗室的相關系統(tǒng)必不可少的工具，應用更廣泛，它的意義甚至超過2008年諾貝爾化學獎“綠色熒光蛋白”（GFP）的意義。

　　基因編輯公司股價猛漲

　　“這個獎實至名歸?！?013年諾貝爾化學獎得主之一的邁克爾·萊維特教授對第一財經記者表示，“很多人都希望憑借CRISPR獲獎，但最終僅頒給了兩位女性科學家，我認為是對的?！?/p>

　　2013年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎得主、加州大學伯克利分校教授蘭迪·謝克曼（Randy Schekman）對他的同事杜德納的獲獎表示欣喜。

　　謝克曼教授通過郵件對第一財經記者表示，他認為“詹妮弗和埃馬紐埃爾一定會得獎的，只是時間問題”。

　　謝克曼教授告訴第一財經記者，不管CRISPR是否獲得諾貝爾獎，基因編輯技術都已經“像野火那樣在生物醫(yī)學和生物技術領域蔓延”?！叭藗円呀浝肅RISPR技術開發(fā)出首個鐮狀細胞性貧血的療法，這只是個開始，更多的積極嘗試伴隨著一些坎坷，正在推動著這種革命性技術的應用發(fā)展?！?/p>

　　在諾貝爾化學獎公布后，10月7日的海外市場上，基因編輯公司的股價出現了大幅上漲。美股周三收盤，瑞士基因編譯公司Crispr Therapeutics股價大漲超過11%，基因療法公司Editas Medecine股價上漲近8%，Intellia Therapeutics股價上漲超過13%——上述三家公司都是由杜德納或卡彭蒂耶聯合創(chuàng)立或參股的企業(yè)。

　　Crispr Therapeutics是杜德納和卡彭蒂耶共同創(chuàng)立的公司，也是將基因編輯帶入臨床的企業(yè)中走得最遠的一家。

　　在一期臨床試驗中，它已經開始治療患有鐮狀細胞性貧血的人，并且這種療法已經使得一些人擺脫了疾病的可怕癥狀。

　　Editas Medecine是杜德納與哈佛大學教授喬治·丘奇（George Church）以及麻省理工學院（MIT）終身教授張峰共同創(chuàng)立的，該公司在CRISPR/Cas9的應用方面也走在同行的前列。

　　杜德納創(chuàng)立了多家基因編輯生物技術公司。就在6日，她創(chuàng)立的Scribe Therapeutics宣布與生物科技公司渤健 （Biogen）建立合作伙伴關系，前者正在使用CRISPR技術開發(fā)一種用于治療肌萎縮性側索硬化癥（即盧伽雷病）等神經系統(tǒng)疾病的治療方法，如果開發(fā)成功，至少可帶來超過4億美元的收益。

　　技術仍未完全成熟

　　基因編輯技術為一次性治療提供了希望，這種療法可以治愈由人類先天基因缺陷引起的遺傳性疾病。

　　首個進入臨床的基因療法用來治療鐮狀細胞性貧血，這種療法通過給蛋白編程，使得該蛋白能夠將DNA當中缺陷部分非常精準地剪切掉，然后再讓編輯后的細胞來修復這段被剪切掉的DNA，并插入剪切掉的DNA的位置。

　　使用CRISPR/Cas9進行基因編輯的原理是通過引入新的基因編碼來糾正缺陷基因，從而修復某些遺傳疾病，使癌癥治療更加成功。該技術具有發(fā)現和操縱特定基因的能力，也使其具有成為探索所有生理和診斷疾病的日常工具的潛力。

　　“CRISPR的技術到底還有多大的提升空間？目前來看實現精準剪切已經沒有問題，但是要實現精準修復還有差距?！币晃粐鴥燃毎庖邔＜覍Φ谝回斀浻浾弑硎?。但他認為，CRISPR技術提升的空間有限。

　　深圳市醫(yī)學基因重編程技術重點實驗室一位研究人員對第一財經記者表示：“Crispr所面臨技術上的問題包括安全性和效率的提升。”他還表示，諾獎有望推動這一技術獲得更多資本的關注。

　　此前呼聲較高的華裔科學家張峰沒有獲獎也讓人惋惜。張峰就職于美國麻省理工學院-哈佛大學博德研究所（Broad Institut），被認為是真正將基因編輯技術帶向人體細胞治療的人，他是CRISPR/Cas9多項關鍵核心專利的擁有者。張峰和哈佛大學的喬治·丘奇教授最早發(fā)表了關于將CRISPR/Cas9技術應用于人體細胞的論文。

　　圍繞這一熱門技術，產生了不少專利爭端。美國專利辦公室曾裁決，張峰是基因編輯技術的發(fā)明者。

　　丘奇教授曾針對CRISPR的專利爭端表態(tài)稱：“專利之爭總是會平息的，況且CRISPR/Cas9技術能夠真正作為藥物研發(fā)的話，還需要非常多的研究和技術上的改進。如果沒有杜德納等人的技術基礎作為支撐，張峰是不可能實現人體細胞上的應用的，但是如果沒有新的科學研究來提升技術，那么無論是杜德納或張峰的研究，都不足以支撐藥物的研發(fā)?！?/p>

　　美國冷泉港實驗室教授安東尼·扎多爾（Anthony Zador）此前在接受第一財經記者專訪時表示：“CRISPR/Cas9不是有可能，而是一定能獲得諾貝爾獎，但是問題是由誰來獲得這個獎項。這一基因編輯技術的影響力已經遍布全球幾乎所有的實驗室?！?/p>

　　CRISPR技術被授予諾獎，有望助推該技術的商業(yè)化進程。杜德納對CRISPR技術的商業(yè)前景表示樂觀。

　　在2016年接受第一財經記者采訪時，杜德納曾表示：“這些會創(chuàng)造就業(yè)，并且?guī)有碌募夹g發(fā)展，潛力非常大。我個人非常期待看到這一技術盡快實現轉化，以解決現實世界的實際問題?！?/p>

　　倫理挑戰(zhàn)依然巨大

　　盡管學界幾乎所有人都歡呼CRISPR/Cas9技術的開創(chuàng)性意義，可以重寫生命的密碼，但是也有科學家擔心這項技術被不正當地使用，或是過度使用。比如當基因編輯變得如此簡單之后，人們完全可以任意編輯人體胚胎和生殖細胞，制造出“轉基因嬰兒”，也就是說未來人們可以根據設計來創(chuàng)造出一部分“精英人群”，他們從智力水平、長相和特質都優(yōu)于普通人種，并且能代代相傳，再換句話說，就是能夠影響人類進化，這引起倫理捍衛(wèi)者的抗議。

　　英國政府曾批準允許在人體胚胎上做實驗；在美國，一些私人基金也投入大筆資金支持基因的基礎研究。

　　杜德納很早就意識到應在科學和倫理之間找到平衡。她近幾年來一直在同社會各界人士交流，以保證社會倫理的紅線不被跨越。杜德納曾對第一財經記者表示：“對于有可能影響人類進化的技術，我們要格外小心，因為它的后果是深遠且不可逆的?！?br>


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